NEJM May 17, 2018

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1714631

Efekt cannabidiolu na snížení záchvatů u Lennox-Gastaut syndromu

Cannabidiol je využíván pro léčbu na léčbu rezistentní záchvaty u pacientů s vážnou časně nastupující epilepsií. Autoři zjišťovali účinnost a bezpečnost cannabidiolu v kombinaci s konvenční antiepileptickou terapií na snížení počtu atonických záchvatů u pacientů s Lennox-Gastaut syndromem, což je vážná vývojová epileptická encefalopatie. Byla vytvořena dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie ve 30 centrech. Byli do ní zapojení pacienty, kteří měli 2 a více atonických záchvatů za týden. 225 pacientů bylo rozděleno do skupin, kdy jedna užívala 20 mg (76 pacientů), druhá 10 mg (73 pacientů) a třetí placebo (76 pacientů). Studie trvala 28 a za tu dobu se vyskytlo 85 případů záchvatů ve všech skupinách. Medián procentuálního snížení frekvence záchvatů byl 41,9 % ve skupině 20 mg, 37,2 % ve skupině 10 mg a 17.2 % ve skupině s placebem. Nejčastější nežádoucí účinky byly ospalost, anorexie a průjem. Ty byly častější ve skupině 20 mg. Podávání cannabidiolu ke konvenční antiepileptické terapii pacientům s Lennox-Gastaut syndromem vede ke snížení počtu atonických záchvatů ve srovnání s placebem.


https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1706314

Léčba autozánětlivého syndromu s rekurentními horečkami canakinumabem

Familiální středomořská horečka, deficit mevalonát kinázy a s TNF alfa receptorem asociovaný periodický syndrom (TRAP) jsou monogenní autozánětlivé nemoci charakterizované opakujícími se výskyty horeček. Autoři do své studie zařadili pacienty s výše zmíněnými chorobami v době, kdy se vyskytl záchvat horeček. Byl jim aplikován canakinumab (inhibitor IL-1 beta) v dávce 150 mg s.c. nebo placebo každé 4 týdny. Primárním cílem byla kompletní odpověď, tj. nevyskytla se recidiva horečky během 16 týdnů. Pacienti, kteří dosáhli kompletní odpovědi, pokračovali v další fázi, kdy byli podruhé randomizováni a dostali lék nebo placebo každých 8 týdnů. Během prvních 16 týdnů bylo ve skupině s canakinumabem více pacientů, kteří měli kompletní remisi než ve skupině s placebem, 61 % vs. 6% u pacientů s na kolchicin rezistentní středomořskou horečkou, u pacientů s deficitem mevalonát kinázy % vs. 6 % a u pacientů s TRAP 45 % vs. 8 %. Po 16 týdnech přešli pacienti s kompletní odpovědí do prodlouženého režimu, u 46 % se středomořskou horečkou, u 23 % s deficitem mevalonát kinázy a u 53 % s TRAP došlo ke kontrole nemoci. Nejčastějším nežádoucím účinkem byly infekce. Studie prokázala, že canakinumab je efektivní v kontrole a prevenci horečnatých příhod u pacientů s autoimunitními horečnatými syndromy.

Bibliografické údaje: