Blood

Azacitidin s nebo bez eltrombopagu v první léčebné linii pacientů se středně až vysoce rizikovým myelodysplastickým syndromem s trombocytopenií

Léčba azacitidinem u myelodysplastických syndromů exacerbuje trombocytopenii během prvního léčebného cyklu. Tento stav je nutné řešit a snížit nežádoucí vliv azacitidinu.
Byla vytvořena třetí fáze studie, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, která sledovala vliv eltrombopagu na trombocyty u pacientů léčených azacitidinem. Pacienti s myelodysplastickým syndromem a trombocyty <75 × 10 na devátou/L byli rozděleni 1:1 do skupin, kdy dostávali eltrombopag nebo placebo s azacitidinem. Primárním výstupem byl počet pacientů, kteří nemuseli podstoupit transfuzi trombocytů během léčebných cyklů 1−4. Na konci studie dosáhlo 28/179 (16 %) pacientů s eltrombopagem a 55/177 (31 %) pacientů s placebem primární end point. Celková odpověď byla u 20 % pacientů s eltrombopagem a u 35 % pacientů s placebem. Nebylo patrné žádné zlepšení na dobu přežití bez progrese. U pacientů s eltrombopagem se vyskytlo o více než 10 % nežádoucích reakcí více. Jednalo se hlavně o febrilní neutropenie a průjem. V porovnání s azacitidinem samotným je kombinace azacitidinu s eltrombopagem spojená se zhoršení obnovené trombocytů, snižuje četnost odpovědí a je větší riziko progrese směrem k akutní myeloidní leukémii.

http://www.bloodjournal.org/content/132/25/2629

Bibliografické údaje: