Medindex pro lékaře
Časopisy: anotace
Pediatrics 2020
2020
Výběr z knihovny
Pediatrics - September 01, 2020
01.09.2020 - Genová terapie u spinální muskulární atrofie: bezpečnost a výsledky
Muskulární svalová atrofie (SMA) je autosomálně recesivní dědičné onemocnění vedoucí k předčasné smrti dítěte. SMA je způsobená absencí SMN1 genu. V květnu 2019 byla FDA...