NEJM

26.01.2023

Profylaxe hemofilie A efanesoctocogem alfa

Efanesoctocog alfa (EA) dokáže udržet vysokou aktivitu srážecího faktoru VIII. V této studii autoři zjišťovali, zda je lék vhodný jako profylaxe pro pacienty s hemofilií A na léčbě. Účastníci studie byli rozdělení do dvou skupin. Skupina A (133 pacientů) dostávala 1x týdně EA po dobu 52 týdnů. Ve skupině B (26 pacientů) dostávali pacienti na vyžádání léčbu EA po dobu 26 týdnů, po níž následovala profylaxe EA 1x týdně po dobu 26 týdnů. Určovala se účinnost a bezpečnost léčby. U pacientů ve skupině A se průměrná roční míra krvácení snížila z 2,96 na 0,69 %. To ukazuje, že je tento lék účinnější než profylaxe faktorem VIII, který byl podáván před zahájením studie. Ve skupině B došlo k ústupu krvácení po jedné injekci EA. S týdenní profylaxí EA byla průměrná aktivita faktoru VIII po většinu týdne vyšší než 40 IU/1 dl a 15 IU/1 dl sedmý den. Profylaxe EA po dobu 52 týdnů (skupina A) zlepšila fyzické zdraví, zmírnila intenzitu bolesti a zlepšila stav kloubů. U všech účastníků měl EA přijatelný bezpečnostní profil a nebyla zaznamenána tvorba inhibitorů faktoru VIII. U pacientů s vážnou hemofilií A je podávání EA 1x týdně vhodnou profylaxí krvácení.
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2209226

Zanubrutinib vs. ibrutinib v léčbě chronické lymfocytární leukémie

Chronická lymfocytární leukémie (CLL) je standardně léčená inhibitory Brutonovy tyrozinové kinázy, tj. ibrutinibem. V této studii autoři porovnávali účinnost ibrutinibu a zanubrutinibu, který má vyšší specificitu, v léčbě pacientů s refrakterní nebo relabující CLL nebo malolymfocytárním lymfomem (SLL).
Pacienti byli rozdělení do skupin 1:1 a byli sledováni po dobu 29,6 měsíců. V rámci doby přežití bez progrese byl zanubrutinib účinnější než ibrutinib. Po 24 měsících byla míra přežití bez progrese 78,4 % a 65,9 %. I v podskupině pacientů s mutacemi v TP53 bylo dosaženo delší doby přežití bez progrese u pacientů se zanubrutinibem. Procento pacientů s celkovou odpovědí bylo také vyšší ve skupině se zanubrutinibem. Výskyt nežádoucích účinků byl nižší u zanubrutinibu. Výsledky ukazují, že zanubrutinib je spojený s prodloužením doby přežití bez progrese a vyšší bezpečností v porovnání s ibrutinibem.

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2211582

Bibliografické údaje:

Titul:	VOL. 388, NO. 4
Vydavatel:	Massachusetts Medical Society
ISBN:	1533-4406
Odkaz na stránky:	https://www.nejm.org/toc/nejm/388/4

Půjčit si tuto knihu