Blood

22.11.2018

Transferinový receptor 2 je potenciálním cílem pro léčbu β-talasémie

β-talasémie jsou genetické choroby, které jsou charakterizovány anémií, neefektivní erytropoezu a přetížením železem. Současné terapeutické postupy u těžkých případů jsou založené na krevních transfuzích a chelataci železa, popř. se řeší transplantací kostní dřeně. Hledají se nové přístupy, které by nebyly založeny na podání krve.
Autoři se ve svém výzkumu zaměřili na transferinový receptor 2 TFR2. Byl vytvořen myší model talasemie s deficitem Tfr2 v kostní dřeni, jejich erytroidní buňky jsou více citlivé na EPO stimulaci. U myší dochází ke zlepšení erytropoézy, morfologie erytrocytů a také se částečně zmírnila anémie a přebytek železa. Pozitivní vliv se během času oslabil, pravděpodobně to záviselo na snížení přístupnosti železa k udržení zvýšené erytropoézy. Zacílení na TFR2 se tedy zvyšuje EPO-mediovaný efekt v buňkách, které exprimují oba receptory. Dochází tak ke stimulaci erytropoézy.
http://www.bloodjournal.org/content/132/21/2286



Fáze 1 studie použití pomalidomidu a dexametazonu v léčbě relabujícího/refrakterního primárního lymfomu CNS nebo vitreoretinálního lymfomu

Kombinace pomalidomidu a dexametazonu byla testována v l
éčbě primárního lymfomu, který postihuje CNS (PCNSL) a vitreoretinálního lymfomu (PVRL). Studie se zaměřila na určení maximální tolerované dávky, celkovou odpověď na léčbu, přežití bez progrese a bezpečnost.
Byl vytvořen dávkově eskalační režim s pomalidomidem a jednotnou dávkou dexametazonu. Léčba probíhala po dobu progrese nemoci nebo do výskytu intolerance. Maximální tolerovanou dávkou pomalidomidu byla 5 mg denně po dobu 21 dní každých 28 dní. Odpověď na léčbu byla 48%, u 6 pacientů došlo ke kompletní odpovědi. U pacientů s maximální dávkou byla odpověď 50%. Medián přežití bez progrese byl 5,3 měsíce celkově a 9 měsíců u responderů. Grade 3 až 4 hematologická toxicita se projevila neutropenie (21 %), anémií, trombocytopenií. Grade 3 až 4 nehematologická toxicita zahrnovala infekce, sepsi, únavu, synkopy… Léčba kombinací pomalidomidu a dexametazonu je účinná u pacientů s relabujícím/refraktorním lymfomem CNS nebo vitreoretinálním lymfomem.
http://www.bloodjournal.org/content/132/21/2240

Bibliografické údaje:

Titul:	Vol 132, Issue 21: 2211-2314, e24-e34
Vydavatel:	American Society of Hematology
ISBN:	1528-0020
Odkaz na stránky:	http://www.bloodjournal.org/content/132/21

Půjčit si tuto knihu