The Lancet

Pegbelfermin v léčbě pacientů s nealkoholickou jaterní steatohepatitidou, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná fáze 2a

Pegbelfermin, PEGylovaný analog lidského fibroblastového růstového faktoru FGF21, dle předešlých studií zlepšuje markery metabolismus a jaterní fibrózy u obézních pacientů s diabetem II.
V tomto textu jsou popisovány výsledky fáze 2a studie, která zjišťovala bezpečnost a účinnost pegbelferminu u pacientů s nealkoholickou steatohepatitidou. Do studie byli zařazeni pacienti (75) s BMI minimálně 25 a biopsií potvrzenou nealkoholickou steatohepatitidou a tuk v játrech byl minimálně 10 %. Pacienti pocházeli ze 17 lékařských center v USA a byli rozděleni 1:1:1 do skupin, 10 mg 1x denně nebo 20 mg 1x týdně nebo placebo. Primárním výstupem byla bezpečnost a změny v tukové frakci v játrech po 16 týdnech léčby.
25 pacientů mělo 10 mg PEGB, 24 20 mg PEGB a 26 pacientů mělo placebo. Díky léčbě došlo k výraznému snížení absolutní tukové frakce v játrech u pacientů s 10 mg PEGB o 6,8 % a u pacientů s 20 mg PEGB o 5,2 % v porovnání s placebem. Vedlejší účinky byly mírné a jednalo se hlavně o průjem u 8 ze 49 pacientů s PEGB v obou dávkách a nevolnost u 7 pacientů. Tyto nežádoucí účinky se objevily také u dvou pacientů ze skupiny s placebem.
Léčbě subkutánním pegbelferminem po dobu 16 týdnů byla dobře tolerovaná a výrazně redukovala tukovou frakci v játrech u nealkoholické steatohepatitidy.
https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(18)31785-9/fulltext

Bibliografické údaje: