Medindex pro lékaře Časopisy: anotace NEJM - The New England Journal of Medicine 2018 NEJM September 13, 2018

NEJM

NEJM September 13, 2018

13.09.2018

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1800149

Fingolimod vs. interferon beta-1a u pediatrických pacientů s roztroušenou sklerózou

Léčba osob mladších 18 let s roztroušenou sklerózou není dostatečně podepřena důkazy v podobě klinických studií. V této studii se porovnávaly dvě účinné látky, a to fingolimod a interferon beta-1a. Studie se účastnilo 215 pacientů, 107 užívalo findolimod a 108 interferon beta-1a. Průměrný věk byl 15,3 roky. Primárním výstupem byla roční četnost relapsů.
Celkově byly u pacientů zaznamenány 2,4 relapsy během 2 po sobě jdoucích roků. U fingolimodu to bylo 0,12 relapsu/rok a u interferonu beta-1a 0,67/rok.
Četnost objevení nové léze či rozšíření léze stávající dle MRI byla u fingolimodu 4,39 a u interferonu 9,27. Nežádoucí účinky se objevily u 88,8 % pacientů na findolimodu a u 95,3 % pacientů na interferonu. Vážné vedlejší účinky se objevily u 16,8 % pacientů s fingolimodem, a to také záchvaty u 4 pacientů, u 4 pacientů infekce, dále pak leukopenie. U pacientů na interferonu mělo vážné vedlejší účinky 6,5 % pacientů, u 2 to byly infekce a u 1 supraventrikulární tachykardie.
Mezi pediatrickými pacienty s rebalující roztroušenou sklerózou je podávání fingolimodem spojené s nižší četností relapsů a omezení progrese nemoci během dvou po sobě jdoucích let v porovnání s interferonem beta-1a. Má však více vážnějších vedlejších účinků.



https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1805689

Léčba tafamidisem u pacientů s transtyretin-amyloidní kardiomyopatií

Transtyretin-amyloidní kardiomyopatie je způsobena ukládání transtyretin-amyloidových fibril do myokardu. Tafamidis váže transtyretin, čímž omezuje jeho tetramerní disociaci a amyloidogenezi.
Autoři vytvořili multicentrickou mezinárodní dvojitě zaslepenou placebem kontrolovanou studii, jednalo se o fázi 3. Studie se účastnilo 441 pacientů, kteří byli rozděleni do 3 skupin 2:1:2 ‒ 80 mg tafamidisu, 20 mg tafamidisu, placebo po dobu 30 měsíců. Primárními výstupy bylo úmrtí ze všech příčin, frekvence hospitalizací z kardiálních příčin. Sekundární výstupy byl změny v porovnání se vstupními hodnotami (6minutový pochod, skóre dle KCCQ-OS ‒ Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire–Overall Summary).
Četnost úmrtí ze všech příčin a hospitalizací byla nižší mezi 264 pacienty, kteří užívali tafamidis, v porovnání s pacienty na placebu. Podávání tafamidisu bylo spojené s nižší mortalitou než placebo (78 z 264 pacientů; 29,5 % vs. 76 ze 177; 42,9 %), nižší četností hospitalizací RR (risk ratio) bylo 0,68 vs. 0,70/rok. Tafamidis také zpomalil progresi nemoci, byl zpomalen pokles vzdálenosti ušlé za 6 minut a také byl nižší pokles hodnot KCCQ-OS. Vedlejší účinky byly shodné v obou skupinách.
Mezi pacienty s transtyretin-amyloidní kardiopatií je podávání tafamidisu spojené s redukcí mortality i hospitalizace, zpomaluje se také progrese nemoci v porovnání s placebem.


Bibliografické údaje:

Titul: VOL. 379 NO. 11
Vydavatel: Massachusetts Medical Society
ISBN: 1533-4406
Odkaz na stránky: https://www.nejm.org/toc/nejm/379/11