NEJM June 21, 2018

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1801109

Thiosulfát sodný jako prevence poškození sluchu při léčbě deriváty cisplatiny

Chemoterapie postavená na cisplatinových preparátech může vyústit v ireverzibilní ztrátu sluchu. Autoři sledovali, zda je možné sluch ochránit přidáním thiosulfátu sodného k léčbě. Sledovala se redukce incidence i vážnost ototoxicity u dětí léčených kvůli hepatoblastomu.
Studie se účastnilo 109 dětí, které byly náhodně rozděleny do skupin, kdy jedna užívala cis platinu samotnou (52) a druhá cisplatiny + tiosulfát sodný (57). Hodnoceny byly údaje 101 dětí. Narušení sluchu grade 1 a vyšší se objevilo u 18 dětí z 55 (33 %) v kombinované skupině, ve skupině s cisplatinou to bylo 29 ze 46 (63 %). V mediánu sledování 52 měsíců, 3letá doba bez objevení dalších příznaků spojených s léčenou nemocí byla 82 % v kombinované skupině a 79 % ve skupině cisplatiny. 3leté celkové přežití bylo 98 % vs. 92 %. Přidání thiosulfátu sodného k léčbě cisplatinou vede ke snížení její ototoxicity a zároveň nezvyšuje riziko selhání léčby u dětí s hepatoblastomem.


https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1802917

Fáze 3 studie ‒ léčba Waldströmovy makroglobulinémie ibrutinibem a rituximabem

Léčba ibrutinibem vykazuje určité výsledky u pacientů s Waldströmovou makroglobulinémií. Autoři ho proto zkombinovali s rituximabem, zda dojde ke zvýšení účinnosti standardní léčby rituximabem. 150 symptomatických pacientů s WM dostalo ibrutinib a rituximab nebo placebo a rituximab. Primárním sledovaným parametrem byla doba přežití bez progrese, sekundární míra odpovědi, zlepšení hematologických parametrů, bezpečnost atd.
30měsíční doby bez progrese dosáhlo 82 % pacientů s ibrutinibem + rituximabem vs. 28 % na placebo-rituximab. Je zde jednoznačný benefit kombinované léčby, a to nezávisle na tom, zda se jedná o pacienty s MYD88 nebo CXCR4 genotypem. Četnost výrazné odpovědi byla vyšší ve skupině s přidaným ibrutinibem, tj. 72 % vs. 32 %. Nejčastější vedlejší účinky byly reakce na infuzi, průjem, bolesti kloubů, nevolnosti. Grade 3 a vyšší se vyskytly častěji u pacientů s ibrutinibem, jednalo se i o atriální fibrilaci (12 % vs. 1 %) a hypertenzi (13 % vs. 4 %). U pacientů s WM je přidání ibrutinibu k léčbě rituximabem přínosem po stránce doby přežití bez progrese nemoci, může se však objevit více vedlejších účinků léčby.

Bibliografické údaje: